风湿病学与免疫前沿｜2026-06-02

首个多中心真实世界研究显示JAKi在系统性硬化症中改善皮肤、关节等多领域，为靶向治疗提供探索性证据。

国际多中心回顾性队列，通过Wilcoxon符号秩检验评估患者内肺功能、皮肤评分、关节计数等较基线的变化。

可借鉴该多中心回顾性设计评估其他罕见自身免疫病的靶向药物真实世界疗效。

样本量仅32例，为探索性分析，需大型随机对照试验验证安全性与有效性。

这是目前最大样本的SSc-ILD MHC关联研究，识别了12个独立关联并构建复合评分模型，直接指导临床风险预测。

多中心队列MHC精细定位、条件分析结合ATA校正，整合遗传与临床变量构建复合评分（AUC=0.754）。

遗传-临床复合评分策略可推广至SLE、RA等其他自身免疫病风险预测。

样本均为欧洲裔，需在其他人群验证；评分AUC中等，未说明外部验证。

通过单细胞RNA测序揭示IKZF1缺陷导致B/T细胞失调和IFN通路激活，并基于此成功使用baricitinib治疗，为单基因狼疮精准治疗提供范例。

利用单细胞RNA测序结合伪时间轨迹和网络分析，鉴定IKZF1缺陷影响B细胞分化及Breg细胞缺失，并发现IFN/JAK/STAT通路过度激活。

该表型与单细胞结合的方法可推广至其他单基因或复杂自身免疫病的精准诊断和个体化治疗决策。

样本量仅1例患者，需更多复制验证。

该研究基于前瞻队列和注册数据，系统比较了SjD男女患者在患者报告结局和临床参数的差异，为性别特异性管理提供依据。

利用RESULT队列和DiagnoSS注册数据，比较405例SjD患者（89%女性）的PROMs和临床参数，包括腺体功能、超声、活检、血清学等。

在风湿病队列中系统性分析性别差异的方法可推广至其他自身免疫病，如SLE或硬皮病。

男性样本量较小（45例），可能限制性别间某些差异的检出；且为单中心/两中心数据，外推性需验证。

SLE患者心血管风险被传统算法低估，本综述系统梳理了免疫介导的动脉粥样硬化生物标志物，直接指向临床急需的风险评估改进。

通过对比SLE发病机制与斑块形成中的共同免疫通路，筛选出可纳入SLE特异性心血管风险预测模型的生物标志物。

可将综述中提及的关键炎症标志物（如干扰素、补体等）整合到现有风险评分中，提升SLE患者风险分层准确性。

综述未提供具体的多变量预测模型或外部验证，实际应用需前瞻性队列验证。

补充阿拉伯海湾地区狼疮肾炎的真实世界数据，揭示区域治疗依从性差异，临床指导价值高

多中心前瞻性队列设计，结合回顾性病历提取与前瞻性随访，并使用SF-36评估健康相关生活质量

可借鉴其多中心前瞻性队列设计与HRQoL评估方法用于其他风湿病区域流行病学研究

样本量较小（193例），且仅来自风湿科门诊，可能存在选择偏倚；未说明肾脏病专科协作情况

该综述系统阐述了肠道微生物组失调通过肠-关节轴驱动骨关节炎的免疫炎症机制，并提出了多组学整合、靶向治疗等新方向。

通过多组学整合（宏基因组、代谢组等）研究肠道微生物与宿主互作，揭示肠-关节轴在OA发病中的关键角色，并建议采用类器官、大动物模型和临床试验等进行多维验证。

肠-关节轴研究方法可迁移至其他系统性自身免疫病（如类风湿关节炎、SLE）的微生物组-免疫轴机制研究。

目前靶向肠-关节轴的治疗证据仍有限，尚需进一步转化研究验证安全性和有效性。

前瞻性队列证实，即使在低疾病活动状态下，患者自我报告的症状（疲劳、背痛）能显著预测未来12个月内的复发，尤其对低教育水平者；客观指标无预测价值。

基于SpA-Net在线监测系统，定义残留疾病为患者经历指标（NRS≥4）或客观指标，采用多变量回归分析评估其与复发（ASDAS增加≥0.9且进入高活动度）的关联。

在其他风湿病缓解期队列中，可借鉴此设计纳入患者报告结局作为复发预测因子，并关注社会经济分层。

样本量仅135例，教育水平亚组分析置信区间极宽，结论需更大样本验证。

填补主观睡眠报告与客观测量之间的证据缺口，揭示RA患者客观睡眠障碍（睡眠效率低、中重度阻塞性睡眠呼吸暂停）高发且与疾病活动显著相关。

采用体动记录仪（actigraphy）连续7天多周期测量睡眠效率、入睡后清醒时间，并用WatchPAT设备评估睡眠呼吸障碍，建立与CDAI、DAS等疾病活动指标的回归关联。

类似客观睡眠测量设计可迁移至系统性红斑狼疮或系统性硬化症等风湿病中，评估睡眠障碍与疾病活动、预后的关系。

样本量较小（基线可分析116例，WatchPAT仅63例），单中心观察性研究，无法推断因果。

本研究直接评估RA和SpA患者心外膜脂肪体积与疾病活动及冠脉钙化的关联，为心血管风险分层提供新思路。

利用冠脉钙化CT评估心外膜脂肪体积，并与疾病活动指数、炎症标志物和动脉粥样硬化标志物进行回归分析。

可用于炎症性关节炎患者心血管风险筛查和分层，但需前瞻性研究验证。

摘要未说明

该研究基于真实世界队列，证明联合JAK抑制剂与传统DMARD可有效控制难治性TAK并减少激素用量。

采用回顾性队列设计，评估托法替布联合来氟米特在24例难治性TAK患者中的12个月疗效与安全性。

JAK抑制剂与传统DMARD联合治疗的思路可推广至其他难治性血管炎或系统性风湿病的治疗探索。

样本量小、非随机对照、随访时间短，结果需更大规模研究验证。

首次在系统性硬化症中整合临床与纵向蛋白质组学分析，揭示CAR-T疗法诱导的分子通路重塑，为理解靶向治疗机制提供新视角。

采用SomaScan平台对血浆蛋白质进行基线及系列时间点纵向分析，结合临床指标评估治疗应答，通过差异蛋白及通路分析探索分子重塑。

可借鉴其纵向蛋白质组学设计，在其他风湿病靶向治疗中评估分子通路重塑与临床应答的关系。

单臂、样本量较小（需更大研究确认），无对照组，结论外推需谨慎。

首个针对儿童SLE皮下贝利木单抗的药代动力学与安全性研究，为儿童剂量选择提供直接证据。

采用三档体重分层皮下给药，结合群体药代动力学（popPK）模型与模拟，验证暴露量一致性。

可借鉴其体重分层剂量设计思路，用于其他生物制剂在儿童患者中的剂量优化研究。

单臂、开放标签、样本量小（仅22例），长期安全性和疗效需进一步验证。

直接对比两种获批SLE生物制剂在真实世界中的不良反应谱，为个体化用药选择提供关键安全性证据。

利用FDA不良事件数据库进行比例失衡分析（ROR），系统比较anifrolumab与belimumab的ADR信号。

该方法可迁移至其他风湿免疫靶向药物（如JAK抑制剂、TNF抑制剂）的安全性比较。

自发报告数据库存在报告偏倚，且未充分控制混杂因素。

首次系统评估PMR患者PROMs在治疗前后的动态变化，发现疼痛VAS可预测短期停药后的复发。

前瞻性队列设计，在多个时间点（基线、治疗8周、短期停药后、1年）采集PROMs与医生评估，分析其关联与预测价值。

可将PROMs整合到其他风湿病的激素减停监测中，实现以患者为中心的个体化治疗。

样本量较小（60例），且排除了合并巨细胞动脉炎的患者，结果外推需谨慎。

最大最长医用大麻治疗活动过度相关慢性疼痛的观察性研究，为风湿科疼痛管理提供真实世界数据。

利用英国医用大麻登记处数据，采用重复测量方差分析评估24个月患者报告结局（BPI、VAS等）。

类似注册研究设计可用于其他风湿病疼痛（如纤维肌痛）的长期疗效评估。

观察性研究，缺乏对照组，无法确定因果关系。