系统性自身免疫病、炎症免疫、靶向治疗、队列研究与前沿方法。本页由 PubMed 召回、本地预筛和 DeepSeek 价值判断自动生成。
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直接检验GCA早期干预窗口假说，提供多中心真实世界证据，对临床决策有重要参考价值。
利用多中心队列将治疗时间作为连续变量分析，并检验多个时间切点，发现早期启用与更高缓解率相关。
将治疗时间作为连续变量分析窗口期的方法可推广至其他免疫病早期干预研究。
观察性研究，无法完全排除混杂，且窗口期定义基于临床试验切点，可能不适用于真实世界。
SLE、干燥综合征、系统性硬化、肌炎、APS 等系统性自身免疫病。
该3期RCT证实皮下注射anifrolumab可显著改善中重度SLE患者BICLA响应率，且安全性可接受，为SLE治疗提供便捷给药方案。
多中心、双盲、安慰剂对照的3期RCT，评估皮下注射anifrolumab（120mg/周）的疗效与安全性，主要终点为52周BICLA响应率。
为本领域其他生物制剂的皮下给药改良研究提供参考设计（如给药频率、终点选择）。
摘要未说明
首个系统描绘儿童期发病SLE甲基化景观的研究，发现与疾病活动、分子亚群和性别相关的甲基化模式，对理解发病机制和潜在表观遗传诊断治疗有重要价值。
利用Infinium MethylationEPIC v2.0芯片进行全基因组甲基化分析，通过线性回归校正混杂因素，结合K-means聚类识别三个甲基化亚群。
可借鉴其甲基化芯片联合聚类分析识别疾病分子亚群的研究思路，应用于其他风湿病的表观遗传分型。
样本量较小（64例患者），且为横断面设计，无法确定甲基化变化是原因还是结果。
基于全国大型数据库（OPTN）20年数据，揭示了CTD-ILD患者肺移植列表数量显著增加且结局改善，为风湿科终末期肺病管理提供真实世界证据。
回顾性队列分析，利用OPTN数据库按诊断亚组（硬皮病、狼疮、RA、肌炎等）和时间段分析肺移植列表趋势与结局，使用多变量逻辑回归识别移植相关因素。
可迁移至其他风湿合并症（如肺动脉高压、肾移植）的长期趋势分析，利用大型登记数据库进行疾病亚组动态评估。
回顾性设计且缺乏疾病活动度、用药等详细临床数据，可能遗漏混杂因素。
直接展示SLE/APS患者对妊娠不良结局的接受度高，且用药意愿因并发症情景而异，对临床咨询和共同决策有实践指导意义。
与患者协会合作设计在线问卷，通过8种妊娠并发症情景模拟，评估患者对标准用药的接受度及对生物制剂副作用的容忍阈值。
可借鉴其患者参与式问卷和情景模拟设计，评估其他风湿病（如RA、SpA）患者对妊娠或治疗风险的偏好。
样本量仅71人且来自单一国家患者协会会员，可能存在选择偏倚，外推性有限。
系统梳理低碳水饮食在自身免疫病中的免疫代谢、肠道菌群及表观遗传机制，并总结现有临床证据，为饮食干预研究提供综述框架。
整合多组学与精准营养的研究范式，从免疫细胞能量代谢、肠道微生态、表观调控等角度解释饮食干预的潜在疗效。
可借鉴其结合多组学设计风湿病饮食干预试验的思路，识别不同疾病亚型的最佳膳食模式。
临床证据在SLE、RA中仍稀缺且异质性大，缺乏大规模随机对照试验验证。
RA、PsA、SpA、AS、骨关节炎、痛风等关节炎症和代谢性关节病。
本研究首次整合单细胞和空间转录组学，发现髋骨关节炎滑膜中EREG+ lining FLS增多，并通过FGF2-SDC4与纤维化巨噬细胞互作，为理解骨关节炎滑膜细胞互作提供新范式。
核心方法：整合scRNA-seq和空间转录组学，分析滑膜细胞亚群组成、伪时间分化轨迹及配体-受体互作，重点揭示FGF2-SDC4信号轴。
此整合方法可迁移至类风湿关节炎、脊柱关节炎等风湿病滑膜研究，用于发现特异细胞互作和潜在治疗靶点。
摘要未说明样本量较小（n=6/组）可能影响代表性，且缺乏外部验证。
RA-ILD缺乏临床试验证据，本研究利用Medicare数据模拟目标试验，比较多种b/tsDMARD与利妥昔单抗，发现阿巴西普和JAK抑制剂可能降低死亡率。
采用目标试验模拟框架，通过倾向评分匹配在观察性数据中模拟随机对照试验，评估不同b/tsDMARD的疗效。
该目标试验模拟方法可推广至其他风湿免疫病（如SLE、血管炎）的观察性研究中，以模拟评估不同靶向药物的治疗效果。
观察性研究可能存在残留混杂，且部分药物组样本量较小（如JAKi仅156人），需随机对照试验验证。
直接关注幼年脊柱关节炎（ERA）的疾病严重度与治疗反应，回顾性队列提供真实世界证据，对临床决策有参考价值
回顾性队列研究，评估不同DMARDs和生物制剂的疗效，并比较JADAS、BASDAI、JSpADA三种疾病活动度指标的相关性与响应性。
对ERA及类似脊柱关节病的治疗反应评估和监测工具选择提供实用参考。
单中心回顾性设计，样本量有限，需前瞻性多中心研究验证结论。
ANCA 相关血管炎、巨细胞动脉炎、IgG4 相关疾病、自炎症病和罕见免疫病。
明确IL-17在GCA中通过激活肌成纤维细胞并与IFN-γ协同放大炎症，为IL-17抑制剂用于GCA提供直接证据。
血管外植体培养结合转录组分析，以及肌成纤维细胞与PBMC共培养研究T细胞极化，可迁移至其他血管炎或自身免疫病。
可用于其他血管炎或自身免疫病的药物靶点发现及机制研究。
基于体外和离体实验，缺乏体内验证；摘要未说明样本量及临床关联。
该研究通过前瞻性队列和系统评价/Meta分析明确证实抗Col2抗体对复发性多软骨炎既无诊断特异性也无监测价值，为临床拒绝使用该标志物提供了高级别证据。
前瞻性观察队列检测抗体水平并与疾病对照组比较，同时结合系统评价和Meta分析汇总多研究结果，评估诊断性能。
可借鉴这种前瞻性验证+系统评价联合设计，对其他罕见风湿病的疑似诊断标志物进行类似的否定性评估。
前瞻性队列样本量未详细报告，且Meta分析中健康对照与疾病对照的选择显著影响效应量，需注意对照设置的偏倚。
系统整合了近十年AAV严重感染的流行病学、危险因素及预防证据，为临床感染风险管理提供直接参考。
将危险因素分类为基线特征、实验室指标、终末器官损害和免疫抑制治疗，并探讨激素减量和预防性抗生素的预防作用。
可借鉴其危险因素分层框架和预防策略（如复方磺胺甲噁唑预防），用于AAV及其他自身免疫病患者的感染风险防控。
摘要未说明
生物制剂、JAK 抑制剂、BTK/TYK2、CAR-T、临床试验和治疗策略。
首次系统评估IL-6受体抑制剂Sarilumab在儿童多关节型JIA中的剂量选择、药代动力学及长期疗效和安全性，填补该药在儿科适应症的数据空白。
采用开放标签剂量探索设计（90天核心期+延长期），基于药代动力学暴露量（AUC、Cmax、Ctrough）选择最优剂量，并以JIA-ACR改善率评价疗效。
为儿童风湿病靶向药物的剂量选择（尤其是体重分层）提供了可借鉴的暴露匹配设计思路。
开放标签、样本量较小（73例接受选定剂量），且中性粒细胞减少发生率较高（37%），长期安全性仍需更大队列验证。
直接比较选择性JAK1与泛JAK抑制剂在RA中的真实世界药物保留率，为临床选择提供循证依据
基于7项注册研究或数据库研究的荟萃分析，采用随机效应模型比较药物停用风险
此真实世界荟萃分析框架可迁移至其他自身免疫病中不同靶向药物的持久性比较
摘要未说明
注册队列、真实世界证据、风险预测、疾病活动度、结局研究和安全性监测。
顶级期刊直接证明达标治疗策略可显著缩短RA女性妊娠时间至接近普通人群，为风湿病妊娠管理提供高质量证据。
采用历史队列与前暴露队列比较的设计，评估避免NSAID和高剂量泼尼松的达标治疗对妊娠时间的影响。
类似的历史队列比较设计可推广至其他风湿病（如SLE、AS）治疗策略对妊娠结局的评估。
历史队列对照（PARA, 2002-2010）可能引入治疗时代差异和选择偏倚，需注意可比性。
单细胞、空间组学、多组学、影像、机器学习和预测模型。
首次在三种系统性自身免疫病中通过多组学整合发现跨疾病保守分子亚型，为精准分层和靶向治疗提供新框架。
整合bulk RNA-seq、ATAC-seq、CUT&Tag和scRNA-seq，在RA、SLE、pSS中识别出巨核细胞富集和B细胞富集两种转录组亚型，并验证其表观遗传和细胞组成特征。
可推广至其他异质性风湿病（如系统性硬化、肌炎）的分子亚型分类。
仅基于中国汉族患者，需多中心多样化人群验证。